Регуляторы США запросили дополнительное исследование препарата «Золгенсма»

Попытка компании Novartis распространить использование препарата «Золгенсма» для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) на большее количество пациентов может быть перенесена на неопределенный срок, поскольку регуляторы США запросили еще одно исследование детей старшего возраста, передает Reuters.

Novartis заявила, что запрос Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов (FDA) США о проведении дополнительного исследования не был связан с приостановлением испытаний Золгенсмы после того, как в прошлом году появилась информация о возможном неврологическом повреждении после применения препарата.

Швейцарская компания также заявила, что удовлетворение требований FDA никак не повлияет на существующее одобрение терапии для детей до двух лет с редким генетическим заболеванием.

Тем не менее аналитики считают, что запрос FDA на получение дополнительных данных  для детей в возрасте от 2 до 5 лет, получающих Золгенсму через спинномозговую инфузию,  задержит усилия Novartis по распространению одобрения препарата по крайней мере до конца 2023 года.

Novartis, которая в 2018 году потратила 8,7 миллиарда долларов на покупку американской компании AveXis, для получения препарата «Золгенсма», самого дорогого в мире препарата для одноразового лечения, заявила, что по-прежнему уверена в соотношении пользы и риска генной терапии.

Напомним, что в России компания Novartis начала регистрацию препарата «Золгенсма» (онасемноген абепарвовек) в июле 2020 года, соответствующая информация была размещена на сайте госреестра Минздрава. В США применение Золгенсмы было одобрено в 2019 году для пациентов до двух лет, а на территории Евросоюза он получил условное одобрение в марте 2020 года.

Препарат генной терапии вводится пациентам, страдающим от спинальной мышечной атрофии, однократно. Кроме того, Золгенсма считается одним из самых дорогих лекарств в мире, поскольку его стоимость оценивается в 2,125 млн долларов.