FDA одобрило первый препарат для лечения фокально-сегментарного гломерулосклероза

Filspari (спарсентан/sparsentan) стал первым препаратом, одобренным для лечения фокально-сегментарного гломерулосклероза (ФСГС) в США. Американская компания Travere Therapeutics, автор этой разработки, получила полное регистрационное удостоверение от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA), говорится в пресс-релизе.

ФСГС — редкое заболевание почек, при котором происходит рубцевание клубочков органа, выполняющих фильтрующую функцию. Нарушение их работы ведет к протеинурии — чрезмерному содержанию белка в моче и нередко заканчивается почечной недостаточностью.

Лекарство замедляет прогрессирование патологии, блокируя рецепторы эндотелина и ангиотензина — белков, избыточная выработка которых провоцирует сужение сосудов внутри клубочков, повышая давление в них и ускоряя рубцевание ткани. Его разрешено назначать пациентам старше восьми лет, не имеющих нефротического синдрома — более тяжелого поражения почек, которое диагностируется при сочетании трех факторов: протеинурия, пониженный уровень альбумина в крови (удерживает воду внутри сосудов) и наличие отеков (возникают после того, как жидкость из сосудов вытекает в ткани).

В 2023 году Filspari не прошел III фазу клинических испытаний DUPLEX, где его сравнивали с ирбесартаном — препаратом от гипертонии, применяемым при ФСГС вне официального показания. Препарат не смог статистически значимо увеличить расчетную скорость клубочковой фильтрации (рСКФ) — объем плазмы, очищаемой почками за минуту.

Тем не менее исследование подтвердило способность медикамента снижать протеинурию: у 18,5% участников уровень белка в моче вернулся к норме, что более чем вдвое больше, чем в группе, получавшей ирбесартан, — 7,5%. На основе этого показателя была подана заявка на регистрацию препарата. Регулятор признал, что рСКФ — неподходящий критерий для оценки эффективности при ФСГС: чтобы получить статистически значимый результат, потребовалось бы привлечь около 2000 испытуемых, что невозможно из-за крайне низкой распространенности болезни.

В 2023 году Filspari был также одобрен для лечения IgA-нефропатии, или болезни Берже, при которой иммуноглобулин A (IgA) с нарушенной структурой откладывается в почечных клубочках, провоцируя хроническое воспаление и замещение здоровых тканей рубцовыми. Препарат успешно конкурирует с разработками швейцарского фармгиганта Novartis, применяемыми против этой патологии, —Tarpeyo (будесонид) и «Фабхальта» (иптакопан). Его годовые продажи в прошлом году подскочили на 144%, до 322 млн долл.

Кроме того, международная организация KDIGO, которая предлагает клинические рекомендации по диагностике и лечению заболеваний почек, включила Filspari в перечень средств, рекомендуемых для использования в качестве первой линии лечения IgA-нефропатии.