Novartis объявила о покупке американской биотехнологической компании Regulus Therapeutics, выплатив ей 800 млн долл. в качестве аванса. Сумма увеличится до 1,7 млрд долл. при регистрации разработанного ей препарата farabursen регуляторными органами, говорится в пресс-релизе. 

Фармацевтический гигант согласился приобрести акции Regulus по 7 долл. за штуку. Это в два раза больше их биржевой стоимости, зафиксированной на момент закрытия последних торгов.

Farabursen предназначен для лечения аутосомно-доминантной поликистозной болезни почек (АДПБП), при которой увеличивается размер этих органов из-за множественного образования кист. Начало III фазы его клинических испытаний запланировано на вторую половину текущего года. 

Олигонуклеотид нового поколения принимается раз в две недели. Он блокирует микроРНК miR-17, которая при АДПБП избыточно подавляет синтез полицистинов (PC1/PC2). В норме эти белки поддерживают структуру почечных канальцев и не дают им разрастись в кисты. 

У испытуемых на Ib фазе, получавших лекарство на протяжении трех месяцев, отмечено значимое повышение уровней PC1 и PC2 в моче. Также farabursen практически остановил рост объема почек — их объем изменился всего на 0,05%, а в группе плацебо этот показатель составил 2,58%. 

Единственным одобренным средством для лечения АДПБП остается Jynarque (tolvaptan) от японского производителя Otsuka. Однако, как пишет Fierce Biotech, его редко используют (в 7% случаев) из-за побочных эффектов. 

В 2023 году Novartis приобрела разработчика препаратов от почечных патологий Chinook Therapeutics за 3,2 млрд долл. Благодаря сделке швейцарскому концерну достались права на Fabhalta (iptacopan) и Vanrafia (atrasentan). Последний недавно одобрен в США для снижения уровня белка в моче при IgA-нефропатии.