Два ребенка со СМА умерли при лечении препаратом «Золгенсма»

Два ребенка в России и Казахстане умерли после лечения спинальной мышечной атрофии препаратом «Золгенсма». Об этих случаях сообщил производитель лекарственного средства — компания Novartis, передает Reuters. Когда именно произошли эти случаи, не уточняется.

Причиной смерти стала острая печеночная недостаточность, которая наступила через 5—6 недель после введения препарата и примерно через 1—10 дней после постепенного снижения дозы кортикостероидов. Компания уведомила об этом органы здравоохранения в странах, где продается препарат, а также FDA. Были проинформированы и медицинские работники.

«Хотя это важная информация о безопасности, это не новые данные по проблемам с безопасностью, и мы твердо верим в общий благоприятный профиль соотношения риска и пользы «Золгенсмы», — говорится в заявлении компании.

В конце июня Novartis опубликовала окончательные результаты III фазы испытания SPR1NT, в ходе которого изучался препарат «Золгенсма». Результаты исследования «подтверждают значительную и клинически значимую пользу «Золгенсмы» у детей с предсимптомной СМА», заявил тогда старший вице-президент Novartis Gene Therapies Шепард Мпофу.

Минздрав России не сообщал о летальных случаях при лечении СМА препаратом «Золгенсма». Всего в России за прошлый год фонд «Круг добра» принял решение об обеспечении 20 детей «Золгенсмой», нуждающихся в генозаместительной терапии.

Гендиректор Центра экспертизы и контроля качества медицинской помощи Виталий Омельяновский заявил, что у пациентов, получивших препарат «Золгенсма» в России, сохранилась клиническая картина и они возвращаются на предыдущую терапию.

В декабре прошлого года Минздрав зарегистрировал в России препарат «Золгенсма» (МНН онасемноген абепарвовек). В конце июня он официально вышел в гражданский оборот. В оборот вышли три серии препарата для лечения спинальной мышечной атрофии. Лекарство является самым дорогим препаратом в мире — один укол стоит 2,125 млн долл. В России, по информации благотворительных фондов, стоимость составит 133,1 млн руб., писал «ФВ».