Еврокомиссия одобрила первый генетически ориентированный препарат от БАС

Европейская комиссия (ЕК) одобрила препарат компании Biogen, предназначенный для лечения бокового амиотрофического склероза (БАС). Это первое лекарственное средство, действие которого направлено на устранение генетической причины заболевания, говорится в пресс-релизе фармпроизводителя.

QALSODY (tofersen), разработанный Biogen, прошел несколько клинических испытаний фазы III. В исследовании VALOR приняли участие 108 пациентов, 72 из которых получали QALSODY, 36 — плацебо.

Эффективность препарата оценивалась по изменению шкалы ALSFRS-R (Revised Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale), которая используется для измерения прогрессирования БАС и анализа функциональных возможностей пациентов, страдающих этим заболеванием. Она включает в себя 12 пунктов, связанных с различными аспектами повседневной жизни и состоянием дыхательной системы (к примеру, оценивается способность пациентов писать, ходить, принимать пищу с помощью столовых приборов и т.д.).

QALSODY не вызвал значительных изменений по шкале ALSFRS-R в клинических испытаниях. Однако решение ЕК было основано на способности препарата влиять на биомаркеры нейродегенерации, а именно нейрофиламенты (NfL), поддерживающие нормальное функционирование нейронов и белка SOD1, мутации в гене которого вызывают повреждение нейронов.

У 7% участников, получавших лекарство Biogen, наблюдались серьезные неврологические побочные эффекты, такие как миелит (воспаление спинного мозга), химический или асептический менингит, радикулопатия поясничного отдела (возникает из-за сдавливания спинномозговых корешков), повышенное внутричерепное давление и папилледема (отек диска зрительного нерва).

В 2023 году QALSODY также получил одобрение от FDA.

БАС, также известный как болезнь Лу Герига, — это нейродегенеративное заболевание, которое поражает моторные нейроны в головном и спинном мозге, приводя к прогрессирующей мышечной слабости. Среди основных симптомов — подергивания мышц, судороги, затруднения при глотании, нарушение речи и многие другие. Заболевание неизлечимо и обычно приводит к летальному исходу в течение 3—5 лет после появления первых симптомов. Наиболее частая причина смерти — дыхательная недостаточность, вызванная заболеванием.