FDA сообщило об эффективном препарате от болезни Альцгеймера

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) опубликовало заключение в отношении заявки, полученной от американской биотехнологической компании Biogen, на одобрение препарата адуканумаб для лечения болезни Альцгеймера. Регулятор заявил, что Biogen предоставил «надежные и исключительно убедительные» доказательства эффективности препарата. Об этом сообщило новостное агентство STATnews. 

В настоящее время не существует лекарств, способных замедлить снижение когнитивных способностей, которое наблюдается у людей с болезнью Альцгеймера. Если адуканумаб будет одобрен, он станет первым препаратом, смягчающим когнитивные нарушения путем устранения сгустков токсичного белка, называемого бета-амилоидом, которые нарушают мозговые функции. 

FDA не стало обращать внимания на прошлые неудачные испытания других лекарственных средств, направленных на лечение болезни Альцгеймера, отметив, что представленный препарат явно отличается от остальных. К тому же прошлые испытания могли провалиться из-за некачественного дизайна исследований.

Также в обзоре FDA были смягчены две основные проблемы, связанные с адуканумабом: во-первых, два основных исследования имели разные результаты, во-вторых, у препарата имелся общий побочный эффект, который давал пациентам понять, получили ли они реальное лекарственное средство или плацебо.

Касательно первой проблемы FDA отметило, что в испытаниях принимало участие небольшое число пациентов с быстро прогрессирующей болезнью Альцгеймера. Это могло привести к искажениям статистики. Если не учитывать их в итогах, то результаты всех исследований препарата согласуются.
Вторая проблема связана с побочным эффектом адуканумаба: болезненным, но контролируемым отеком мозга, называемым ARIA (Аномалии изображения, связанные с амилоидом). По мнению экспертов FDA, исходя из анализа полученных данных, ARIA не привел к необъективности испытаний.

Однако не все обозреватели в FDA были убеждены в эффективности препарата от Biogen. Одна из фаз испытаний, которая указана под номером 302, прошла успешно, при этом исследование 103 оказалось неудачным. В связи с этим утверждается, что лечебный эффект препарата не доказан. Необходимо провести еще одно исследование, чтобы подтвердить или опровергнуть эффективность адуканумаба.
Тем не менее FDA поддерживает испытание 103, отметив, что его цель состояла не в доказательстве эффективности, а в оценке безопасности и переносимости препарата.

Если регулятор отвергнет препарат, Biogen придется организовать еще одно исследование, которое, как сообщается, отложит решение об одобрении адуканумаба на пять лет.  Инвесторы быстро отреагировали на позитивный обзор FDA. Акции компании подскочили на 44% с 99 до 346 долл.

По данным Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ), во всем мире насчитывается 50 млн людей с деменцией, ежегодно ей заболевают 10 млн человек. 60-70% всех случаев вызваны болезнью Альцгеймера.

В прошлом месяце Biogen также продвинулась в деле разработки методов лечения бокового амиотрофического склероза с использованием технологии CRISPR/Cas9, заключив договор с Scribe Therapeutics на сумму 415 млн долл.