«Р-Фарм» и Казанский федеральный университет разработают препарат для лечения СМА

Группа компаний «Р-Фарм» и Казанский федеральный университет (КФУ) объявили о подписании соглашения о разработке препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Об этом сообщили в пресс-службе учебного заведения.

Новый препарат основан на использовании аденоассоциированного вируса в качестве вектора для доставки функциональной копии гена SMN1 в мотонейроны. Благодаря этому специфический белок начинает производиться в достаточных количествах, способных предотвратить дегенерацию и гибель нейронов. Это может обеспечить значительное улучшение состояния пациентов, отметили в пресс-службе.

По словам руководителя центра превосходства персонифицированной медицины Института фундаментальной медицины и биологии КФУ Альберта Ризванова, СМА относится к орфанным заболеваниям. Несмотря на то, что частота их встречаемости невысока, в целом таких заболеваний существует более 7 тыс., и в совокупности они затрагивают 6—8% населения мира.

«Разработка КФУ имеет потенциал для снижения стоимости лечения СМА, делая его более доступным для большего числа пациентов. Кроме того, новый препарат поможет разгрузить систему здравоохранения, так как позволит сократить количество пациентов, нуждающихся в долгосрочном уходе и поддержке», — подчеркнул Ризванов.

В июне 2022 года BIOCAD подала заявку в Минздрав на клинические испытания первого российского лекарства ANB-4 от СМА. В рамках испытаний дети стали получать препарат в конце апреля этого года. Всего в исследование планируется включить 12 пациентов.

Ранее глава ФМБА Вероника Скворцова также сообщила, что учреждения агентства могут подготовить аналоги препаратов от орфанных болезней. В их числе самый дорогой в мире — «Золгенсма». Аналоги могут быть готовы в течение 6—8 месяцев. По ее словам, препарат будет стоить «не только в разы, а в десятки раз дешевле».

Препарат для больных спинальной мышечной атрофией онасемноген абепарвовек выпускает компания Novartis под торговым наименованием «Золгенсма». В декабре 2021 года он был зарегистрирован в России, а в июле 2022 года официально введен в гражданский оборот. Один укол стоит 2,125 млн долл.