Терапия стволовыми клетками Vertex вылечила диабет 1-го типа у десяти из 12 испытуемых

Vertex Pharmaceuticals опубликовала данные I/II фазы клинических испытаний zimislecel — терапии на основе стволовых клеток, созданной для лечения тяжелой формы диабета 1-го типа. Результаты представлены пресс-службой фармацевтической компании и опубликованы в журнале New England Journal of Medicine.

Участники исследования имели гипогликемическую неосведомленность — осложнение диабета 1-го типа, при котором больные не ощущают ранние признаки падения уровня сахара в крови (гипогликемии) до опасных значений, такие как дрожь или потливость. Это может привести к внезапной потере сознания, судорогам или даже смерти.

Десять из 12 испытуемых (83%) перестали нуждаться в инъекциях инсулина через год после инфузии препарата. У двух других потребность в гормоне, регулирующем уровень сахара в крови, уменьшилась на 92%.

Спустя три месяца после введения лекарства у всех пациентов гликированный гемоглобин (HbA1c) не превышал 7% — диабетикам стандартно рекомендуют удерживать этот показатель, отражающий уровень сахара в крови, на протяжении двух-трех месяцев, ниже указанной отметки для контроля заболевания. Кроме того, начиная с 90-го дня не отмечено ни одного случая тяжелой формы гипогликемии.

Zimislecel хорошо переносился пациентами. Серьезных побочных эффектов, связанных с лечением, не зарегистрировано. Vertex планирует подать заявки на регистрацию препарата в следующем году.

Препарат стал результатом работы исследователя из Гарварда Дуга Мелтона. У его детей — 6-месячного сына и дочери-подростка — диагностировали диабет 1-го типа, после чего он поклялся найти лекарство от болезни.

Диабет 1-го типа развивается, когда иммунная система разрушает островковые клетки поджелудочной железы. Бета-клетки, входящие в состав островков Лангерганса, вырабатывают инсулин. Если этот процесс нарушен, возникает потребность в заместительной терапии. Пациентам приходится делать тщательно рассчитанные инъекции гормона. Длительное течение болезни может привести к развитию гипогликемической неосведомленности, которая затрагивает около трети диабетиков.

В основе инновационного метода лечения лежат островки, выращенные из стволовых клеток. Они вводятся в воротную вену печени, где затем приживаются и начинают производить инсулин в ответ на изменения уровня сахара. На создание технологии превращения стволовых клеток в островковые потребовалось 20 лет и около 50 млн долл. инвестиций.