Новые препараты

1. Tonmya (cyclobenzaprine hydrochloride)

• Компания-разработчик: Tonix Pharmaceuticals.

• Показание: фибромиалгия у взрослых — хроническое заболевание, для которого характерны боль в мышцах, сухожилиях и суставах по всему телу, а также нарушение фазы глубокого сна.

• Механизм действия: блокирует четыре типа нейрорецепторов (серотониновые, адренергические, гистаминовые, мускариновые), замедляя передачу болевых сигналов и улучшая сон.

• Результаты клинических испытаний: на III фазе RELIEF и RESILIENT с участием почти 1000 человек через 14 недель препарат снизил интенсивность болевых ощущений у каждого пятого (20%) более чем на 30% через 14 недель по сравнению с плацебо, у каждого десятого (10%) — на 50%.

• Особенности: первый препарат от фибромиалгии более чем за 15 лет; принимается под язык раз в день перед сном.

2. Papzimeos (zopapogene imadenovec)

• Компания-разработчик: Precigen.

• Показание: рецидивирующий респираторный папилломатоз у взрослых — заболевание, при котором в дыхательных путях (гортани, трахее, бронхах) образуются доброкачественные опухоли (папилломы); вызывается вирусом папилломы человека (ВПЧ), чаще всего 6-м и 11-м типами.

• Механизм действия: иммунотерапия на основе нереплицирующегося аденовирусного вектора, которая стимулирует иммунную систему атаковать клетки, зараженные ВПЧ.

• Результаты клинических испытаний: на III фазе PRGN-2012-201 с участием 38 человек после применения Papzimeos у 51% пациентов отпала необходимость в хирургическом удалении папиллом на год, у 43% — на два.

• Особенности: первый в истории препарат от этой патологии, которая более века лечилась исключительно хирургическим путем; его вводят подкожно четыре раза в течение трех месяцев.

3. Brinsupri (brensocatib)

• Компания-разработчик: Insmed.

• Показание: немуковисцидозный бронхоэктаз у пациентов старше 12 лет.

• Механизм действия: ингибирует дипептидилпептидазу-1 — фермент, который активирует разрушительные белки в нейтрофилах (иммунных клетках), предотвращая повреждение легких.

• Результаты клинических испытаний: на III фазе ASPEN с участием более чем 1700 человек снизил частоту обострений заболевания в течение года на 19—21% (в зависимости от дозировки).

• Особенности: первый препарат, одобренный для лечения этой формы болезни; принимается перорально раз в день.

4. Hernexeos (zongertinib)

• Компания-разработчик: Boehringer Ingelheim.

• Показание: нерезектабельный или метастатический неплоскоклеточный немелкоклеточный рак легкого (НМРЛ) с мутациями в гене ERBB2 у взрослых, получавших ранее химиотерапию.

• Механизм действия: блокирует HER2 — белок, кодируемый ERBB2 и заставляющий раковые клетки бесконтрольно размножаться при наличии генетических мутаций.

• Результаты клинических испытаний: на Ib фазе Beamion-LUNG 1 с участием 71 человека опухоль уменьшилась в размерах у 75% пациентов, у 58% — эффект сохранялся более чем полгода.

• Особенности: первая пероральная терапия этой формы НМРЛ; ускоренное одобрение.

5. Modeyso (dordaviprone)

• Компания-разработчик: Jazz Pharmaceuticals.

• Показание: диффузная срединная глиома с мутацией K27M в гене, кодирующем гистон H3, у пациентов старше года, чье заболевание продолжило прогрессировать после химиотерапии.

• Механизм действия: активирует митохондриальную казеинолитическую протеазу P (ClpP), которая расщепляет белки, позволяющие опухолевым клеткам выживать, и ингибирует дофаминовые рецепторы, чтобы нормализовать работу генов.

• Результаты клинических испытаний: на II фазе пяти исследований с участием 50 человек новообразование уменьшилось в размерах у 22% пациентов, положительный эффект сохранялся в течение 10,3 месяца (медианный показатель).

• Особенности: первое средство для лечения этой агрессивной опухоли головного мозга, обычно приводящей к смерти; ускоренное одобрение; принимается перорально раз в неделю.

Расширение показаний

6. Wegovy (семаглутид)

• Компания-разработчик: Novo Nordisk

• Новое показание: метаболически ассоциированный стеатогепатит (MASH) с фиброзом (рубцеванием) средней и тяжелой степени у взрослых.

• Механизм действия: агонист рецепторов глюкагоноподобного пептида-1, который замедляет опорожнение желудка, снижает аппетит, улучшает метаболизм глюкозы и жиров.

• Результаты клинических испытаний: на III фазе ESSENCE с участием более чем 800 человек благодаря Wegovy у 63% пациентов полностью прошло воспаление печени, в группе плацебо этот же показатель — 34%; у 37% — уменьшилось рубцевание (в группе плацебо — 22%).

• Особенности: третье показание препарата; в 2021 году был впервые одобрен для снижения веса при ожирении, в 2024-м — для уменьшения риска смерти от сердечно-сосудистых заболеваний, инфаркта миокарда и инсульта.

Агентство по регулированию лекарственных средств и изделий медицинского назначения Великобритании (MHRA)

Tzield (teplizumab)

• Компания-разработчик: Sanofi.

• Показание: профилактика наступления 3-й степени сахарного диабета 1-го типа у пациентов старше восьми лет.

• Механизм действия: антитело против CD3-рецепторов на T-лимфоцитах — оно частично отключает иммунные клетки, которые разрушают бета-клетки поджелудочной железы, производящие инсулин.

• Результаты клинических испытаний: на III фазе PROTECT с участием 328 человек Tzield отсрочил развитие зависимости от инсулина в среднем на три года.

• Особенности: первая иммунотерапия для этого показания в Великобритании; вводится внутривенно раз в день на протяжении двух недель.

Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA)

Новых регистраций не выдано — с 14 по 18 августа многие страны Евросоюза отмечали Вознесение Девы Марии (у православных — Успение Пресвятой Богородицы, празднуется 28 августа).